為什么我們不能編輯人類基因呢？

人們的很多遺傳性疾病大多是無法改變的，但是隨著科學和醫(yī)療的進步，似乎很多東西都是可以改變的了。便捷的基因編輯工具被譽為“2015年的突破”。它很有可能改變整個家族譜系，治療從癌癥到HIV的疾病。雖然這項技術(shù)已經(jīng)有好幾年了，但是CRISPR仍然明顯沒有在各大醫(yī)院普及，這是為何呢？

美國研究人員提出這樣的觀點：患者之間的基因差異可能使基于CRISPR的療法的設(shè)計復雜化。CRISPR是一個由兩部分組成的工具，有Cas9和DNA剪切蛋白質(zhì)。當Cas9“解壓縮”雙鏈DNA以將其與指導RNA比較時，該過程開始。如果解壓縮的DNA是匹配的，Cas9就會整齊地穿過它。然而，當DNA鏈與引導RNA不完全匹配時，會出現(xiàn)問題，但是Cas9無論如何都會打斷它?？茖W家們稱之為“脫離目標的分裂”。

根據(jù)指導RNA，Cas9有時可以剪切超過150個錯誤的目標。例如，切割錯誤的DNA片段可能會導致致癌基因的切換，或使另一種抑制腫瘤的功能失效。在一些試驗中，從人身上提取細胞，用CRISPR編輯然后重新插入; 在這種策略中，具有不需要的“切割”的單元在被彈出之前可以被清除掉。目前，擁有CRISPR技術(shù)的科學家們使用一種算法對其導向RNA進行“評分”，這個算法告訴他們切割的目標以及其他可能切割的區(qū)域效率如何。所有的科學家都在努力提高CRISPR的斬波精度。

2016年，一個美國研究小組通過調(diào)整Cas9的指控取得進展。像所有蛋白質(zhì)一樣，Cas9由氨基酸構(gòu)建而成。大多數(shù)氨基酸沒有電荷，但有些是正電荷或負電荷。所以他們把一些Cas9的帶正電的氨基酸換成了中性氨基酸。他們把注意力集中在帶負電荷的DNA的凹槽上，使其不那么“粘性”。 另一個實驗室通過縮短用于控制DNA的氨基酸鏈，創(chuàng)造了另一個不太緊密的Cas9版本。在2017年，科學家發(fā)現(xiàn)了Cas9蛋白中的區(qū)域，這個區(qū)域控制著它與導向RNA與“目標”DNA序列的匹配程度。然后他們對這個小片上的氨基酸進行微調(diào)，以產(chǎn)生超精確的Cas9。

CRISPR-Cas9不是一個單一用途的工具。一旦切割完畢，就可以放手，找到另一個匹配的序列，并一次又一次地剪切片段。更重要的是，它可以在一個單元格中停留幾個小時，然后降級。對于最初進化CRISPR來抵御入侵病毒DNA的細菌來說，這種壽命是很長的，但對于那些希望將其緊緊束縛住的科學家來說，并不是那么重要。

最后，科學家認為，在人類中使用CRISPR將從另一個新興領(lǐng)域獲得推動：大數(shù)據(jù)和下一代基因組測序?？茖W家們已經(jīng)試圖設(shè)計針對特定人群的指導性RNA。雖然CRISPR尚未針對個別患者個人化，但很可能會很快改變。至于什么時候我們會看到真正的CRISPR治療方法，目前只有幾個臨床試驗正在進行中。但是，隨著科學技術(shù)的不斷的升級，基因編程技術(shù)的使用不會太遠。（科技冷的發(fā)現(xiàn) 康斯坦丁/文）

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