文章來源 |《中國醫(yī)藥報》
作者 | 零氪科技首席運營官 羅立剛
日前，美國艾爾建公司青光眼引流管獲批上市，這是國內(nèi)第一個使用真實世界數(shù)據(jù)(RWD)獲批上市的醫(yī)療器械。監(jiān)管機構(gòu)正著力推動將真實世界證據(jù)(RWE)納入我國藥品醫(yī)療器械研發(fā)和監(jiān)管決策。從海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)開啟臨床真實世界數(shù)據(jù)(RWD)應用試點，再到《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則(試行)》發(fā)布，我國在真實世界研究(RWS)領域的探索蹄疾步穩(wěn)。
折射藥械監(jiān)管新理念
隨著藥械研發(fā)理念和創(chuàng)新技術(shù)不斷進步，監(jiān)管部門、產(chǎn)業(yè)界及學術(shù)界等各方日益關注對RWE的有效利用。
2016年，美國《21世紀治愈法案》出臺，首次提出將RWE用于藥械審批。2019年4月，美國FDA首次基于RWD批準了輝瑞乳腺癌藥物Ibrance(palbociclib)的一項新適應證(與芳香酶抑制劑或氟維司群聯(lián)用)，成為RWS發(fā)展里程碑事件，大大推動了全球藥械產(chǎn)業(yè)在RWS方面的探索和實踐。
目前，我國正處在轉(zhuǎn)型升級關鍵時期，RWS是深化藥械審評審批制度改革的重要機遇。2019年，《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮(征求意見稿)》與《真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)指導原則(征求意見稿)》相繼發(fā)布，在業(yè)內(nèi)引起巨大反響;今年1月，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則(試行)》;目前，《真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)指導原則(征求意見稿)》的征求意見工作已結(jié)束，相關工作正在有序推進中。
將RWE應用于藥械監(jiān)管決策，不僅能夠加快藥械上市進程，降低企業(yè)研發(fā)成本，順應產(chǎn)業(yè)發(fā)展需求和趨勢，還將提高藥械可及性，惠及更多患者，折射出我國藥械監(jiān)管理念的創(chuàng)新。
實現(xiàn)數(shù)據(jù)“近科研級”治理
在某種程度上，RWS發(fā)展快慢，主要取決于RWD基礎能打得多牢。
目前，國內(nèi)有不少從事醫(yī)療大數(shù)據(jù)治理的創(chuàng)新企業(yè)正在崛起，探索RWD平臺建設和RWD治理方案。據(jù)筆者觀察，基于不同的發(fā)展邏輯，不同公司采集、治理RWD的流程不盡相同。比如，部分企業(yè)只是單純把醫(yī)院內(nèi)分散在各個系統(tǒng)的數(shù)據(jù)聚攏起來，部分企業(yè)在醫(yī)院原始數(shù)據(jù)的基礎上進行輕度結(jié)構(gòu)化，也有部分企業(yè)止于院內(nèi)數(shù)據(jù)，未將患者的院外情況納入RWD的治理范疇，無法完全滿足RWS需求。
未來，RWD應以臨床研究場景需求為導向，實現(xiàn)從“采”到“用”的“近科研級”治理，在此過程中，多場景、多組學數(shù)據(jù)的互相連通非常關鍵。要建立以患者為中心的RWD整合模式，集成患者院內(nèi)和院外多渠道、多形態(tài)源數(shù)據(jù)以及隨訪數(shù)據(jù)，建立標準化數(shù)據(jù)模型，通過標準化治理體系，完成科研級數(shù)據(jù)處理。同時，還應進行全流程質(zhì)量核查以確保數(shù)據(jù)質(zhì)量，保障數(shù)據(jù)安全合規(guī)。
數(shù)據(jù)治理能力有待提升
當然，推動RWD整體數(shù)據(jù)治理能力提升，需要政府、醫(yī)療機構(gòu)、產(chǎn)業(yè)界、大數(shù)據(jù)企業(yè)等各方共同積極協(xié)作，尤其是要加強政策引導。
首先，盡早建立數(shù)據(jù)標準規(guī)范。目前，國內(nèi)醫(yī)療數(shù)據(jù)標準不統(tǒng)一，不同醫(yī)療機構(gòu)之間、不同醫(yī)療系統(tǒng)之間的數(shù)據(jù)標準各異，質(zhì)量參差不齊，給數(shù)據(jù)后續(xù)用于RWS帶來比較大的阻礙。應盡快出臺相關數(shù)據(jù)規(guī)范，促進數(shù)據(jù)標準化。
其次，加快推進數(shù)據(jù)開放共享。2018年，國家衛(wèi)健委發(fā)布《國家健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)標準、安全和服務管理辦法(試行)》提出，建立健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)開放共享的工作機制，加強健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)的共享和交換。日前發(fā)布的《中共中央、國務院關于構(gòu)建更加完善的要素市場化配置體制機制的意見》更是指出，加快推動各地區(qū)各部門間數(shù)據(jù)共享交換，制定出臺新一批數(shù)據(jù)共享責任清單;研究建立促進公共數(shù)據(jù)開放和數(shù)據(jù)資源有效流動的制度規(guī)范。推動醫(yī)療數(shù)據(jù)有序、合理、合規(guī)開放共享，打破數(shù)據(jù)壁壘，能夠更好地體現(xiàn)RWD的產(chǎn)業(yè)價值。
第三，加強數(shù)據(jù)安全管理。RWD來源于患者個人診療等多種途徑，涉及倫理、患者隱私等問題，需要充分保護患者數(shù)據(jù)安全和權(quán)益。一方面，監(jiān)管部門需出臺數(shù)據(jù)安全管理指導細則，進一步明確數(shù)據(jù)安全管理的界限和權(quán)責;另一方面，從業(yè)者自身要嚴格履行數(shù)據(jù)保護、管理義務，完善企業(yè)內(nèi)部數(shù)據(jù)安全管理制度和流程，對數(shù)據(jù)進行嚴格脫敏處理，使用RWD開展RWS前應通過倫理委員會審查批準，確保RWD治理符合法律法規(guī)要求。需要特別指出的是，相關機構(gòu)必須建立完善應急響應機制，以便能夠快速發(fā)現(xiàn)數(shù)據(jù)安全風險并及時防范。
RWS方興未艾，前景光明。相信在監(jiān)管機構(gòu)、產(chǎn)業(yè)界、學界、醫(yī)療機構(gòu)等多方推動下，RWS將成為我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新引擎，讓更多患者受益。
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